pour améliorer la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique et d'autres maladies évolutives graves

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative rare et grave, caractérisée par une évolution rapide et une espérance de vie généralement inférieure à cinq ans après le diagnostic. Cette progression rapide entraîne une perte d'autonomie importante pour les patients, nécessitant une assistance constante de la part de leurs proches aidants.

Actuellement, les dispositifs de répit pour les aidants sont souvent conçus pour des pathologies chroniques à évolution lente, ne répondant pas toujours aux besoins spécifiques des aidants de patients SLA. La durée de vie limitée des patients SLA impose une approche particulière en matière de répit, afin de prévenir l'épuisement des aidants tout en respectant la temporalité de la maladie.

Un rapport détaillé permettra d'identifier les lacunes existantes, d'évaluer l'efficacité des dispositifs actuels et de proposer des solutions adaptées, telles que des séjours de répit ciblés, des services de relais à domicile ou des aides financières spécifiques. Ces mesures visent à soutenir les aidants familiaux, à améliorer leur qualité de vie et à garantir une prise en charge optimale des patients SLA.

Cette initiative s'inscrit dans une démarche globale de reconnaissance et de soutien des proches aidants, essentielle pour assurer une prise en charge de qualité des personnes atteintes de la SLA.

Dans un délai de six mois à compter de la promulgation de la présente loi, le Gouvernement remet au Parlement un rapport sur les besoins spécifiques en matière de répit pour les proches aidants des personnes atteintes de la sclérose latérale amyotrophique, en tenant compte de la durée de vie limitée des patients après le diagnostic. 

Ce rapport doit :

– Évaluer les dispositifs existants de répit pour les aidants de patients sclérose latérale amyotrophique ;

– Proposer des mesures adaptées pour offrir un répit ciblé et efficace à ces aidants ;

– Examiner les implications financières et organisationnelles de la mise en place de ces mesures.
 

La création de la Maison départementale des personnes handicapées dans le cadre de la loi de 2005 a été d'un impact très positif, tant sur la forme que sur le fond, avec la création des guichets uniques départementaux.

Néanmoins on constate aujourd'hui des dysfonctionnements majeurs de ces MDPH et ce, dès le début du processus de réception de ces dossiers. 

L'examen de ces dossiers se fait sur table et non après examen et avis médical. 

Ces dossiers sont par ailleurs assez compliqués à remplir pour les usagers, qui  notent aussi leur caractère rébarbatif d'après les nombreux avis déposés en ligne à propos de chaque maison départementale et selon les conclusions de la mission flash de 2018. 

En attendant une réforme interne après audit, il convient d'assurer l'identification permettant la dérogation de délai de traitement des dossiers.

C'est pourquoi il convient que l'analyse du dossier, dès réception, soit protocolisé afin de permettre éventuellement d'engager des recours. 

À l’alinéa 3, après le mot : 

« dépôt », 

insérer les mots :

« , après protocolisation éventuellement fixée par décret ».

Cet amendement d’appel vise à enjoindre le gouvernement à publier et à appliquer le futur Plan national des maladies rares.

L’examen de la loi visant à améliorer la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique et d’autres maladies évolutives graves constitue une opportunité législative majeure pour renforcer les dispositifs d’accompagnement des patients concernés. Cependant, cette initiative, bien que louable, ne peut pleinement atteindre son objectif sans une vision plus globale et intégrée des politiques publiques en matière de maladies rares.

En effet, la sclérose latérale amyotrophique est une maladie rare, et sa prise en charge efficace repose sur une stratégie coordonnée au sein du Plan national des maladies rares (PNMR). Or, alors que le troisième PNMR (2018-2022) est arrivé à son terme en 2022, les malades, chercheurs et familles attendent depuis deux ans sa reconduction et sa mise en œuvre. Les turbulences politiques que notre pays vit ne peuvent excuser un tel retard. Cette inertie compromet les avancées réalisées et met en péril la continuité des actions en faveur des patients atteints de maladies rares.

L’absence de coordination nationale pourrait entraîner un retard dans l’accès aux traitements, une fragmentation de la prise en charge et une diminution des financements pour la recherche.

Le PNMR est un outil indispensable pour assurer une prise en charge efficace, favoriser la recherche et garantir l’égalité des chances pour les patients atteints de maladies rares.

Le Gouvernement publie dans un délai de deux mois le quatrième Plan national des maladies rares.

La SLA est une pathologie neurodégénérative grave qui réduit drastiquement l'espérance de vie des patients, la situant entre deux et cinq ans après le diagnostic. Dans ce contexte d’urgence médicale, l’accès aux traitements innovants constitue un enjeu majeur de santé publique.

Le traitement Qalsody (Tofersen) représente une avancée scientifique majeure en ciblant la cause génétique d’une forme rare de SLA. Malgré l’autorisation de mise sur le marché octroyée par l’Agence européenne des médicaments en février 2024, la France a récemment refusé son accès précoce, comme l’a annoncé la Haute Autorité de Santé le 10 octobre 2024. Cette décision prive ainsi les patients français d’un traitement disponible dans d’autres pays européens, tels que l’Allemagne et l’Italie.

L’absence d’une évaluation adaptée aux réalités des maladies rares et l’application de critères inappropriés pour justifier ce refus soulèvent des interrogations légitimes quant à la cohérence de la politique française en matière d’accès aux traitements innovants.

Face à ces constats, il est nécessaire d’évaluer précisément les raisons ayant conduit à ce refus et d’analyser les conséquences de cette décision sur l’accès aux innovations thérapeutiques en France. 

Ce rapport doit permettre de :

• Identifier les critères précis ayant motivé le refus d’accès précoce au Qalsody en France.
• Comparer les décisions d’autres pays européens en matière d’évaluation et d’accès aux traitements innovants pour les maladies rares.
• Examiner l’impact de ce refus sur la recherche biomédicale et sur l’attractivité de la France pour les innovations thérapeutiques.
• Formuler des recommandations pour adapter les procédures d’évaluation aux spécificités des maladies rares, garantissant ainsi une prise en charge équitable et rapide des patients concernés.

Le temps de l’administration n’est pas celui des malades !

La publication d’un rapport détaillé constitue une première étape pour répondre aux attentes des patients et de leurs familles, tout en renforçant l’attractivité de notre pays pour la recherche et l’innovation médicale.

Dans un délai de six mois à compter de la promulgation de la présente loi, le Gouvernement remet au Parlement un rapport sur les motifs ayant conduit au refus d’accès précoce au traitement Qalsody (Tofersen) en France, malgré son autorisation de mise sur le marché par l’Agence européenne des médicaments.

Ce rapport évalue les critères ayant justifié cette décision et les compare aux procédures appliquées dans d’autres États européens, notamment l’Allemagne et l’Italie. Il analyse également l’impact de ce refus sur l’accès aux innovations thérapeutiques pour les maladies rares, sur la recherche biomédicale et sur l’attractivité de la France en matière d’innovation médicale.

Enfin, le rapport formule des recommandations pour adapter les procédures d’évaluation aux spécificités des maladies rares, afin de garantir une prise en charge rapide et équitable des patients concernés.

Cet amendement est un amendement d'appel.

Cette PPL vient dénoncer les procédures nécessaires qui sont en complet décalage avec la temporalité de la maladie, qu’il s’agisse de l’ouverture des droits ou de leur actualisation pour l’obtention de la prestation de compensation du handicap (PCH) pour faire face à leurs besoins d’aides humaines, d’aides techniques, ainsi que d’adaptation de leur véhicule et de leur logement. La CDAPH prend des décisions sur la base de l’évaluation de l’équipe pluridisciplinaire de la maison départementale des personnes handicapées (MDPH).

La réglementation donne un délai de quatre mois à la CDAPH pour statuer, mais en pratique, quelque soit le dossier, les délais sont variables et selon les départements ils peuvent s’élever à six voire neuf mois.

La procédure se révèle donc complexe pour les patients et les familles, quelque soit la pathologie dont le patient est atteint.

Cette PPL est donc l’occasion de demander un rapport afin de déterminer la problématique des délais trop importants pour tous les dossiers que la MDPH a à examiner, et de tenter d’en comprendre les causes afin de les résoudre et de trouver des solutions.

Dans un délai de six mois à compter de la promulgation de la présente loi, le Gouvernement remet au Parlement un rapport détaillant les procédures et les moyens nécessaires aux maisons départementales des personnes âgées afin de faire baisser significativement le temps d’instruction des dossiers.