Traitements expérimentaux de la maladie de Charcot

Mme Pascale Gruny attire l'attention de M. le ministre de la santé et de la prévention sur l'accès aux patients français aux traitements expérimentaux de la maladie de Charcot (Relyvrio, Qalsody tofersen, etc.). Chaque année, on recense 1 800 nouveaux cas de cette maladie neuro-dégénérative qui se traduit par une atrophie musculaire progressive. Les espoirs de survie sont très faibles et l'espérance de vie des patients se situe entre 3 à 5 ans après le diagnostic. À ce jour, aucun traitement curatif n'a été mis au point mais des traitements expérimentaux ont été élaborés et sont d'ores et déjà disponibles à la vente aux États-Unis et au Canada. De fait, ils permettent une diminution de la progression de la maladie d'une échelle fonctionnelle de 25 % et une augmentation de la survie médiane des patients de plus de 6 mois. Ces traitements, dont la non-toxicité n'est plus à prouver, constituent le seul espoir des patients, qui se trouvent chaque jour confrontés à leur condition physique faiblissante. Pour permettre aux patients de garder espoir et de ne pas se sentir complètement démunis face à cette maladie, il est essentiel de favoriser l'accès à de nouvelles thérapeutiques et d'ouvrir des programmes d'accès précoce, déjà prévus dans la loi, mais non appliqués dans le cadre de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) - maladie de Charcot. Aussi, elle lui demande d'étudier la possibilité de réviser les critères d'évaluation des essais cliniques et de passer à une évaluation des données en vie réelle pour accélérer l'accès aux traitements. Elle lui demande également de prendre les dispositions utiles pour que les malades en France puissent avoir un accès immédiat aux nouveaux traitements déjà utilisés aux États-Unis, au Canada et en Suisse.