Recherche contre les maladies rares

M. le président. La parole est à Mme la ministre déléguée chargée de l'autonomie et des personnes handicapées.

Mme Charlotte Parmentier-Lecocq, ministre déléguée auprès de la ministre de la santé, des familles, de l'autonomie et des personnes handicapées, chargée de l'autonomie et des personnes handicapées. Madame la sénatrice, à l'approche de la Journée internationale des maladies rares, vous interrogez le Gouvernement sur le financement d'essais cliniques pour une thérapie concernant la myopathie de Duchenne.

Je commencerai par saluer l'engagement des équipes du Généthon depuis plusieurs années.

Le projet que vous mentionnez, qui doit permettre la mise en place d'un essai clinique de phase 3, a fait l'objet d'un suivi rapproché de la part des services de l'État, notamment des équipes du secrétariat général pour l'investissement (SGPI) en charge de France 2030. Un financement a été sécurisé à hauteur de 20 millions d'euros. Voilà qui témoigne de l'engagement de France 2030 pour l'innovation en santé.

Cette aide est versée à une société créée pour l'occasion, détenue par l'AFM-Téléthon, le Généthon et un laboratoire de recherche, l'Inserm.

Par conséquent, le verrou lié à la structure publique du Généthon a bien sauté. Le montant dévolu a été calibré afin de respecter la réglementation européenne.

Je tiens vraiment à rappeler l'engagement du Gouvernement, en particulier du ministère de la santé, des familles, de l'autonomie et des personnes handicapées, pour lutter contre les maladies rares. En fin d'année dernière, le quatrième plan national maladies rares 2025-2030 a été lancé, qui mobilise au total 223 millions d'euros par an. Il repose sur trois priorités - le soin, la recherche et l'innovation - et se décline en vingt-six objectifs et soixante-quinze actions, notamment la mission spécifique pour la myopathie de Duchenne.

France 2030 apportera également un soutien franc et massif à l'innovation dans les maladies rares, notamment par le financement de projets promus par le Généthon.

Madame la sénatrice, soyez donc bien assurée du plein engagement du Gouvernement sur cet enjeu. (M. François Patriat applaudit.)