Accès aux innovations thérapeutiques dans le champ des maladies rares

La politique française en faveur des maladies rares repose sur un cadre structuré et reconnu, mis en place depuis 2004 à travers des plans nationaux successifs. Le quatrième Plan national maladies rares (PNMR4), lancé le 25 février 2025, s'inscrit dans cette continuité tout en renforçant les leviers destinés à accélérer l'accès à l'innovation thérapeutique, à soutenir la recherche et à améliorer la prise en charge des patients, dans une logique de parcours de soins et de vie. Ce plan est porté en interministériel par les ministères en charge de la santé, de la recherche et de l'industrie.

Le Gouvernement partage pleinement le constat selon lequel l'accès rapide et équitable aux traitements innovants constitue un enjeu majeur pour les près de trois millions de personnes concernées en France par une maladie rare.

La coordination nationale des actions du plan est réalisée en lien étroit avec les filières de santé maladies rares, les centres de référence et de compétence maladies rares, les plateformes d'expertise et de coordination maladies rares, les réseaux européens de référence, les différentes agences sanitaires, les agences régionales de santé, les différents acteurs de la recherche et de l'innovation, ainsi que les associations de patients et de proches, afin de garantir une approche intégrée associant soins, recherche, innovation et accompagnement des parcours de vie.

Dans ce cadre, le PNMR4 soutient l'accès aux traitements innovants en renforçant la recherche clinique, le développement des essais thérapeutiques, la mobilisation des dispositifs d'accès précoce et la valorisation des données issues de la vie réelle, afin d'éclairer les décisions d'évaluation et de prise en charge des personnes atteintes de maladies rares.

Il s'inscrit également dans une stratégie visant à valoriser l'excellence médicale et scientifique française, en s'appuyant sur l'engagement des médecins, des équipes hospitalo universitaires, des centres experts et des instituts de recherche, dont l'expertise est reconnue au niveau international. Le maillage des centres de référence et de compétence, adossés aux centres hospitaliers universitaires, ainsi que l'implication des organismes de recherche, constituent un levier majeur pour l'attractivité de la France en matière de recherche clinique et de développement des innovations thérapeutiques dans les maladies rares.

Cette dynamique contribue à favoriser l'implantation des essais cliniques sur le territoire national, à accélérer l'accès des patients à des traitements, et à renforcer la capacité de la France à participer activement au développement et à l'évaluation des innovations, dans un cadre garantissant à la fois l'équité d'accès, la qualité des prises en charge et la souveraineté sanitaire.

À travers l'ensemble de ces actions, le Gouvernement réaffirme sa volonté de garantir aux patients atteints de maladies rares un accès rapide et équitable aux innovations thérapeutiques, tout en renforçant l'attractivité de la France en matière de recherche clinique et de production. Cette ambition s'inscrit dans une stratégie globale, cohérente et durable, articulant régulation, innovation et qualité des soins, au service des patients et de la souveraineté de notre système de santé.