L'innovation thérapeutique

Déposé le 08/07/2026

Corinne Imbert Les Républicains

Sénatrice — Charente-Maritime

Émilienne Poumirol SER

Sénatrice — Haute-Garonne

Cathy Apourceau-Poly CRCE-K

Sénatrice — Pas-de-Calais

Alors qu'en 2015, un seul médicament dépassait un coût de traitement annuel de 80 000 euros par patient, ils sont 26 en 2025 à franchir ce seuil, et les 10 traitements les plus coûteux dépassent désormais 195 000 euros par patient et par an. Un médicament, le Keytruda®, a engendré plus de 2 milliards d'euros de remboursement en 2024. Ces chiffres conduisent à s'interroger sur le prix que notre système de santé paye pour les produits de santé, mais également sur la pérennité de notre modèle de prise en charge.

Par ailleurs, la France, et plus largement, l'Europe, sont victimes d'une inversion des dynamiques d'attractivité pour la recherche clinique. Au milieu des années 2010, la France participait à 10 % des essais industriels interventionnels mondiaux sur le médicament. En 2024, elle ne représentait plus que 2,85 % de ce total. Faute d'adaptation des procédures, de certitude sur les prix et de célérité des délais d'accès, la France n'est plus considérée comme une zone de lancement prioritaire pour les innovations thérapeutiques, et ce malgré l'efficacité de l'accès précoce, qui tend à reconfigurer favorablement la situation pour les médicaments.

Dans ce cadre, la mission d'évaluation et de contrôle de la sécurité sociale (Mecss) de la commission des affaires sociales a souhaité enquêter sur les déterminants de l'attractivité de la recherche clinique en France, sur l'efficience de nos modalités d'évaluation clinique et de fixation du prix des produits de santé et sur l'efficacité de nos modalités de prise en charge dérogatoire des produits innovants.

La mission a entendu et interrogé plus de 40 acteurs de la recherche, représentants d'industriels et de patients, administrations ou économistes, qui ont tous évoqué un écosystème particulièrement complexe et une situation internationale difficile. Mais tous ont également souligné l'excellence du cadre de recherche français, les succès de nos PME ou encore l'accélérateur d'accès aux innovations que constituent les procédures d'accès dérogatoires.

Elle formule ainsi 27 propositions visant à garantir un accès au juste prix des traitements innovants pour les patients.

Recommandations

1. Recommandation n° 1 : Simplifier le cadre de la recherche clinique et renforcer la capacité d'inclusion des centres de recherche :
2. - créer un véritable guichet unique pour les investigateurs et les promoteurs regroupant les différents interlocuteurs institutionnels ;
3. - revoir la convention unique simplifiée et les clauses contractuelles types entre les établissements et les promoteurs pour établir un cadre lisible, efficace et équilibré ;
4. - réduire les délais réglementaires en élargissant le dispositif de « fast-track » pour les autorisations de lancement des essais cliniques au-delà des seules phases I, en prévoyant la mise en place de dispositifs similaires pour les DIV ;
5. - développer les essais cliniques décentralisés et hybrides afin d'améliorer l'inclusion des patients notamment dans les outre-mer.
6. Recommandation n° 2 : Soutenir durablement les équipes hospitalières et les DRCI en renforçant les effectifs d'investigation (ARC, data managers, juristes...) et en créant des mécanismes de financement hospitalier indexés sur la performance et la qualité de l'inclusion des patients.
7. Recommandation n° 3 : Reconnaître l'investissement clinique en France dans le prix des médicaments et de l'innovation en conditionnant une part du prix à l'inclusion de patients français lors des essais cliniques.
8. Recommandation n° 4 : Faire de l'intelligence artificielle un véritable levier de compétitivité et un accélérateur de la recherche pour automatiser la conception des essais et améliorer les techniques d'analyse et d'exploitation des données.
9. Recommandation n° 5 : Faire de la recherche pédiatrique une priorité en facilitant l'inclusion des enfants dans les essais, en renforçant les coopérations au niveau européen et en mettant en place des comités de protection des personnes spécialisés en pédiatrie.
10. Recommandation n° 6 : Renforcer l'adaptation de la procédure d'évaluation aux produits dont les données d'efficacité ne permettent pas à la HAS de statuer définitivement :
11. - sous réserve d'un engagement de l'industriel à fournir des données complémentaires, ouvrir la possibilité d'octroyer une évaluation temporaire pour les produits considérés comme n'apportant aucun progrès thérapeutique en l'attente de données complémentaires ;
12. - instaurer un sursis à statuer de la HAS lorsque les données sont trop immatures.
13. Recommandation n° 7 : Renforcer l'accompagnement des industriels lors de la conception de leur dossier d'évaluation et développer les « rencontres précoces ».
14. Recommandation n° 8 : Mieux intégrer l'impact organisationnel et l'apport à la qualité de vie dans la détermination de l'amélioration du service attendu et du service médical rendu :
15. - amender la doctrine de la CT et de la Cnedimts pour réévaluer de manière pragmatique le niveau de preuve attendu pour la démonstration de ces critères ;
16. - envisager la prise en compte de l'impact organisationnel dans la détermination de l'amélioration du service médical rendu.
17. Recommandation n° 9 : Instaurer, lors de l'introduction d'un nouveau produit de santé d'ASMR ou d'ASA I à III, une révision ciblée mais systématique de l'ensemble des ASMR ou ASA des produits comparateurs ou ayant une même visée thérapeutique.
18. Recommandation n° 10 : Décentrer l'évaluation médico-économique de l'impact coût/ économies direct sur le système de santé :
19. - faire évoluer la doctrine de la CEESP pour l'évaluation médico-économique afin de prendre davantage en compte les externalités positives et le coût des traitements évités ;
20. - ouvrir la possibilité aux industriels volontaires et revendiquant un impact organisationnel de soumettre leur produit à l'évaluation médico-économique de la CEESP ;
21. - dans un second temps, envisager de conditionner l'inscription à la prise en charge des produits de santé d'ASMR/ASA V à une économie dans le coût de la prise en charge du patient, et non dans le coût du traitement seul.
22. Recommandation n° 11 : Prévoir une exception à l'obligation pour un produit de santé d'ASMR ou d'ASA V de générer une économie lorsque la commission d'évaluation juge nécessaire de sécuriser l'accès des patients au produit concerné.
23. Recommandation n° 12 : Afin d'augmenter la prévisibilité pour les industriels, instaurer une « trajectoire de prix » pour les produits de santé innovants, fondée sur un prix de lancement attractif garanti pour une durée dépendant du niveau d'ASMR ou d'ASA et sur des baisses de prix plus marquées au cours de la vie du produit.
24. Recommandation n° 13 : Constituer une véritable stratégie d'alliance européenne pour disposer d'une plus grande force de négociation dans la fixation des prix des produits de santé.
25. Recommandation n° 14 : Limiter la durée de l'accès précoce post-AMM à un an après l'évaluation de droit commun de la CT, prolongeable d'au plus six mois sur demande des industriels et avec l'accord du CEPS.
26. Recommandation n° 15 : Ouvrir la possibilité d'augmenter la durée d'octroi initiale de l'accès précoce pré-AMM à 18 mois lorsque les données cliniques le permettent.
27. Recommandation n° 16 : Simplifier les démarches :
28. - de demande d'accès précoce pour les médicaments ayant bénéficié d'un avis favorable du CHMP ;
29. - de renouvellement de l'accès précoce après l'AMM pour les spécialités ayant bénéficié d'un accès précoce pré-AMM.
30. Recommandation n° 17 : Rendre plus efficient le suivi des données en vie réelle :
31. - engager une démarche d'harmonisation et de rationalisation des attendus sur les données en vie réelle afin de permettre leur utilisation effective ;
32. - développer des rencontres entre les industriels et la HAS pour s'accorder sur la méthodologie et l'utilisation des données ;
33. - créer une plateforme unique sur laquelle renseigner les données en vie réelle collectées ;
34. - étendre le champ des professionnels habilités à collecter ces données ;
35. - engager une réflexion sur les modalités de calcul et de versement de la compensation financière associée.
36. Recommandation n° 18 : Clarifier et harmoniser les dispositifs de prise en charge des continuités de traitement en fonction des différents types d'accès :
37. - pour l'accès compassionnel, porter à un an la durée des continuités de traitement lorsque le périmètre de l'autorisation d'accès compassionnel et celui de l'autorisation de mise sur le marché coïncident ;
38. - pour l'accès précoce et l'accès direct, maintenir à un an la durée des continuités de traitement en répartissant équitablement la charge entre les laboratoires et la sécurité sociale afin de garantir leur neutralité financière pour les établissements de santé.
39. Recommandation n° 19 : Pérenniser l'accès direct :
40. - en l'ouvrant aux spécialités déjà inscrites au remboursement en ville pour au moins l'une de leurs indications ;
41. - en faisant courir le délai maximal des négociations tarifaires à compter de l'avis de la CEESP lorsque celui-ci est requis, afin de ne pas contraindre excessivement leur durée ;
42. - en ménageant une possibilité de prolongation de la période d'accès dérogatoire d'au plus six mois sur demande de l'industriel et avec l'accord du CEPS.
43. Recommandation n° 20 : Renforcer l'attractivité et élargir le champ des accès dérogatoires dédiés aux dispositifs médicaux :
44. - faire reposer la PECT sur un principe de libre fixation du prix ;
45. - assouplir les contraintes sur l'horizon temporel dans lequel doit être susceptible de s'inscrire l'évaluation de droit commun pour l'éligibilité à la PECT et à la Pecan ;
46. - ouvrir la possibilité de renouveler une fois la Pecan ;
47. - instituer un accès dérogatoire pour les DM innovants à usage professionnel.
48. Recommandation n° 21 : Rendre plus dynamique la gestion de la liste en sus en :
49. - poursuivant les travaux ébauchés sur la révision des critères d'entrée et de sortie ;
50. - procédant à une concertation en amont de chaque vague de radiations ;
51. - tirant systématiquement les conséquences des radiations sur les tarifs des GHS, en fonction de la fréquence d'utilisation des spécialités radiées.
52. Recommandation n° 22 : Développer les clauses « capping » (plafonnement) et les clauses prix-volume sur les produits de la liste en sus à risque d'extension d'indication.
53. Recommandation n° 23 : Augmenter le plafond de la liste des traitements coûteux en HAD.
54. Recommandation n° 24 : Renforcer les moyens financiers et humains de la HAS.
55. Recommandation n° 25 : Mettre en oeuvre un « horizon scanning » (une analyse partagée des risques et des opportunités) partagé entre l'industrie et les pouvoirs publics afin de renforcer la prévisibilité des dépenses d'innovation à venir.
56. Recommandation n° 26 : Instaurer une publication infra-annuelle d'indicateurs de délais partagés entre HAS, CEPS et industriels permettant un suivi en temps réel du stock de dossiers en cours et des étapes en tension.
57. Recommandation n° 27 : Dans le respect du secret des affaires, garantir la possibilité, pour les présidents et les rapporteurs généraux des commissions des affaires sociales de l'Assemblée nationale et du Sénat, d'accéder aux informations à disposition du CEPS concernant le prix net de certains médicaments.
58. - créer un véritable guichet unique pour les investigateurs et les promoteurs regroupant les différents interlocuteurs institutionnels ;
59. - revoir la convention unique simplifiée et les clauses contractuelles types entre les établissements et les promoteurs pour établir un cadre lisible, efficace et équilibré ;
60. - réduire les délais réglementaires en élargissant le dispositif de « fast-track » pour les autorisations de lancement des essais cliniques au-delà des seules phases I, en prévoyant la mise en place de dispositifs similaires pour les DIV ;
61. - développer les essais cliniques décentralisés et hybrides afin d'améliorer l'inclusion des patients notamment dans les outre-mer.
62. - sous réserve d'un engagement de l'industriel à fournir des données complémentaires, ouvrir la possibilité d'octroyer une évaluation temporaire pour les produits considérés comme n'apportant aucun progrès thérapeutique en l'attente de données complémentaires ;
63. - instaurer un sursis à statuer de la HAS lorsque les données sont trop immatures.
64. - amender la doctrine de la CT et de la Cnedimts pour réévaluer de manière pragmatique le niveau de preuve attendu pour la démonstration de ces critères ;
65. - envisager la prise en compte de l'impact organisationnel dans la détermination de l'amélioration du service médical rendu.
66. - faire évoluer la doctrine de la CEESP pour l'évaluation médico-économique afin de prendre davantage en compte les externalités positives et le coût des traitements évités ;
67. - ouvrir la possibilité aux industriels volontaires et revendiquant un impact organisationnel de soumettre leur produit à l'évaluation médico-économique de la CEESP ;
68. - dans un second temps, envisager de conditionner l'inscription à la prise en charge des produits de santé d'ASMR/ASA V à une économie dans le coût de la prise en charge du patient, et non dans le coût du traitement seul.
69. - de demande d'accès précoce pour les médicaments ayant bénéficié d'un avis favorable du CHMP ;
70. - de renouvellement de l'accès précoce après l'AMM pour les spécialités ayant bénéficié d'un accès précoce pré-AMM.
71. - engager une démarche d'harmonisation et de rationalisation des attendus sur les données en vie réelle afin de permettre leur utilisation effective ;
72. - développer des rencontres entre les industriels et la HAS pour s'accorder sur la méthodologie et l'utilisation des données ;
73. - créer une plateforme unique sur laquelle renseigner les données en vie réelle collectées ;
74. - étendre le champ des professionnels habilités à collecter ces données ;
75. - engager une réflexion sur les modalités de calcul et de versement de la compensation financière associée.
76. - pour l'accès compassionnel, porter à un an la durée des continuités de traitement lorsque le périmètre de l'autorisation d'accès compassionnel et celui de l'autorisation de mise sur le marché coïncident ;
77. - pour l'accès précoce et l'accès direct, maintenir à un an la durée des continuités de traitement en répartissant équitablement la charge entre les laboratoires et la sécurité sociale afin de garantir leur neutralité financière pour les établissements de santé.
78. - en l'ouvrant aux spécialités déjà inscrites au remboursement en ville pour au moins l'une de leurs indications ;
79. - en faisant courir le délai maximal des négociations tarifaires à compter de l'avis de la CEESP lorsque celui-ci est requis, afin de ne pas contraindre excessivement leur durée ;
80. - en ménageant une possibilité de prolongation de la période d'accès dérogatoire d'au plus six mois sur demande de l'industriel et avec l'accord du CEPS.
81. - faire reposer la PECT sur un principe de libre fixation du prix ;
82. - assouplir les contraintes sur l'horizon temporel dans lequel doit être susceptible de s'inscrire l'évaluation de droit commun pour l'éligibilité à la PECT et à la Pecan ;
83. - ouvrir la possibilité de renouveler une fois la Pecan ;
84. - instituer un accès dérogatoire pour les DM innovants à usage professionnel.
85. - poursuivant les travaux ébauchés sur la révision des critères d'entrée et de sortie ;
86. - procédant à une concertation en amont de chaque vague de radiations ;
87. - tirant systématiquement les conséquences des radiations sur les tarifs des GHS, en fonction de la fréquence d'utilisation des spécialités radiées.