Thérapies géniques

THÉRAPIES GÉNIQUES

Mme la présidente. La parole est à M. Nicolas Turquois.

M. Nicolas Turquois. Au groupe Les Démocrates, nous sommes convaincus que le fait de concilier politique de santé ambitieuse et trajectoire budgétaire responsable passe par un investissement massif dans la prévention, mais aussi dans la recherche.

En 2002, des enfants condamnés à vivre dans une bulle stérile ont été guéris, à l'hôpital Necker-Enfants malades, grâce au professeur Alain Fischer et aux équipes de Généthon. La France n'a pas simplement participé à l'histoire de la thérapie génique, elle l'a écrite ! C'est précisément parce que nous avons été des pionniers que le constat est si difficile à accepter : cette excellence scientifique n'a pas été convertie en leadership industriel.

Les chiffres sont sévères : 1,8 % des essais cliniques mondiaux conduits en France, contre 53 % aux États-Unis ; quatre thérapies géniques remboursées sur notre territoire, contre quarante-sept autorisées par la Food and Drug Administration. En matière de biomédicaments, nous sommes passés de la première à la quatrième place européenne. Ce décrochage ne constitue pas une fatalité, mais il exige une réponse à la hauteur de l'enjeu. Dans le cadre du plan France 2030, 800 millions d'euros ont été engagés en faveur des biothérapies, de la bioproduction, et le biocluster Genother a été lancé ; toutefois, ces signaux positifs ne suffiront pas si notre environnement réglementaire et fiscal continue de pousser les industriels vers des marchés plus accueillants.

Quand une entreprise part, des chercheurs, des essais, des traitements s'en vont avec elle. La thérapie génique, madame la ministre, ne constitue pas un sujet de demain : pour des patients atteints de maladies rares mortelles, elle est d'aujourd'hui. Pour eux, sans ces solutions, la perte est immense ; elle l'est aussi pour notre système de santé, de telles thérapies étant souvent la seule option curative des affections de longue durée, dont le poids sur les finances de la sécurité sociale est écrasant.

Quelles mesures concrètes le gouvernement entend-il prendre pour accélérer l'accès effectif des patients à ces thérapies et pour que la France, dans cette course mondiale, redevienne un participant de premier rang ? (Mme Louise Morel applaudit.)

Mme la présidente. La parole est à Mme la ministre de la santé, des familles, de l’autonomie et des personnes handicapées.

Mme Stéphanie Rist, ministre de la santé, des familles, de l’autonomie et des personnes handicapées. Votre question renvoie à deux sujets essentiels dans le domaine de la recherche et de l'innovation : les thérapies géniques, qui font partie du groupe des médicaments de thérapie innovante ; la compétitivité de la recherche clinique française, en particulier dans ce domaine soumis à de fortes contraintes réglementaires et associé à des coûts très élevés de production.

En matière de thérapies géniques, la France, grâce à son expertise, reste pourtant l'un des pays les plus actifs d'Europe. Dans ce contexte très stratégique et compétitif, elle s'est dotée d'une stratégie d'accélération concernant les biothérapies et médicaments de thérapie innovante, afin de relever des défis qui touchent la recherche mais aussi la souveraineté industrielle, la formation. Les financements sont au rendez-vous ; néanmoins, vous avez raison de poser la question de l'accès aux essais cliniques, essentielle au sein de cette stratégie.

En lien avec l'ANSM, mon ministère a récemment instauré, pour les essais consacrés aux maladies rares et thérapies innovantes, une procédure réglementaire accélérée, réduisant à quatorze jours les délais d'autorisation – ANSM et comité de protection des personnes. Toujours au sein du ministère de la santé, la nouvelle direction consacrée à la recherche, à l'innovation et au numérique en santé qui verra très prochainement le jour aura pour mission d'accélérer cette recherche – de concert avec le ministère de l'enseignement supérieur et de la recherche – et de faciliter l'accès aux médicaments de thérapie innovante. Enfin, j'ai pu constater hier, lors du sommet Choose France,…

M. Jean-Paul Lecoq. La francophonie, il faut la défendre ! « Choisissez la France » !

Mme Stéphanie Rist, ministre. …à l'occasion d'échanges avec des industriels, que ces derniers continuent d'investir en France, créent des emplois liés à ces thérapies innovantes, mettant notamment en avant l'expertise de nos scientifiques, que je remercie. (MM. Marc Fesneau et Jean Terlier applaudissent.)