Traitement des malades atteints du myélome multiple

Mme Annick Billon. Madame la présidente, je veux à mon tour vous féliciter pour votre élection, amplement méritée, à la vice-présidence de notre assemblée !

Madame la secrétaire d'État, le myélome multiple, cancer de la moelle osseuse, est une maladie rare qui touche chaque année près de 5 400 nouvelles personnes. Cette grave pathologie affecte, au total, 30 000 personnes en France.

Si les traitements ont évolué et permettent à certains patients de vivre avec la maladie, des formes plus agressives rendent inefficaces les traitements proposés en France.

L'Agence européenne des médicaments a délivré des autorisations de mise sur le marché européen pour plusieurs nouveaux médicaments innovants de la catégorie des CAR-T cells et des anticorps bispécifiques. Cela a fait naître de nouvelles perspectives dans la communauté scientifique et de nouveaux espoirs pour les patients.

Or la Haute Autorité de santé (HAS), chargée en France de l'évaluation de ces médicaments innovants, n'accorde pas d'autorisation de mise sur le marché. Ce refus s'appuie sur une doctrine comparative contestable.

Pour l'Association française des malades du myélome multiple, cette décision n'est pas acceptable, car d'autres pays européens disposent de ces médicaments qui ont montré des résultats encourageants.

Faute d'accès à ces traitements, les malades en échec thérapeutique, déclarés réfractaires après administration des traitements actuellement autorisés en France, sont condamnés à une mort certaine.

Madame la secrétaire d'État, quelles mesures le Gouvernement entend-il mettre en oeuvre pour faciliter l'accès à ces traitements innovants et permettre aux patients de renouer avec l'espérance ?

Mme la présidente. La parole est à Mme la secrétaire d'État.

Mme Sabrina Agresti-Roubache, secrétaire d'État auprès du ministre de l'intérieur et des outre-mer, chargée de la citoyenneté, et auprès du ministre de l'intérieur et des outre-mer et du ministre de la transition écologique et de la cohésion des territoires, chargée de la ville. Madame la sénatrice Billon, je vous remercie de votre question.

Les spécialités pharmaceutiques que vous évoquez concernent le traitement du cancer de la moelle osseuse, aussi appelé myélome multiple. Ces spécialités ont bénéficié d'autorisations de mise sur le marché conditionnelles délivrées par la Commission européenne à un stade précoce de leur développement.

Sur la base de la reconnaissance d'une présomption d'innovation et en l'absence de traitements appropriés, la HAS a délivré une autorisation d'accès précoce à ces trois spécialités.

Cette procédure dérogatoire exceptionnelle a permis à des patients français, en impasse thérapeutique, de bénéficier de ces traitements de façon anticipée.

Toutefois, dans le cadre de l'évaluation de ces traitements par la HAS, cette dernière n'a pas été en mesure, faute de données cliniques suffisantes du fait du stade précoce de leur développement, de reconnaître qu'ils permettaient une amélioration du service médical rendu (ASMR). Or, comme vous le savez, c'est l'obtention de cette ASMR qui justifie la prise en charge d'un traitement par l'assurance maladie.

Pour mieux répondre aux enjeux d'accès des médicaments au marché à un stade précoce de leur développement, la HAS a fait évoluer sa doctrine en février 2023. La nouvelle approche proposée repose sur un équilibre entre développement clinique accéléré et maîtrise du niveau d'incertitudes, au bénéfice des patients.

À cet égard, la spécialité Abecma a fait l'objet en juin 2023 d'une réévaluation par la HAS, qui a émis un avis favorable sur le remboursement de cette spécialité pour le traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins trois traitements antérieurs.

Concernant la spécialité Carvykti, le laboratoire a fait le choix de retirer sa demande de prise en charge dans le cadre d'un remboursement par l'assurance maladie.

Enfin, s'agissant de la spécialité Tecvayli, l'autorisation d'accès précoce est toujours en cours.

Par ailleurs, dans le cadre du plan France 2030, le volet « Biothérapies et Bioproduction de thérapies innovantes » des programmes et équipements prioritaires de recherche (PEPR) répond enfin à l'enjeu de développement de ce type de thérapie.

Mme la présidente. La parole est à Mme Annick Billon, pour la réplique.

Mme Annick Billon. Merci pour ces réponses, madame la secrétaire d'État. Comme je l'ai rappelé dans ma question, l'Agence européenne des médicaments a délivré de nombreuses autorisations ; j'ose penser que ses protocoles sont extrêmement poussés, tout comme ceux de la HAS. Dès lors que de nombreux pays européens autorisent ces traitements, je souhaite - pour les malades, pour leur survie, pour l'espoir que cela a déclenché chez eux - que la France, qui a des hématologues et des spécialistes du myélome extrêmement brillants et professionnels, puisse avancer beaucoup plus rapidement, au moins à la vitesse de l'Europe : ce serait une première bonne nouvelle.

Je vous remercie donc pour l'attention que vous porterez à cette question et pour l'accélération de ces dossiers, qui profitera à tous les malades concernés.