Difficultés d'accès à la thérapie génique Vyjuvek (bérémagène géperpavec) pour les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique

Mme Marianne Margaté attire l'attention de Mme la ministre de la santé, des familles, de l'autonomie et des personnes handicapées sur les difficultés d'accès à la thérapie génique Vyjuvek (bérémagène géperpavec) pour les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique, maladie rare, génétique et invalidante qui touche près de 300 personnes en France. Son accès demeure entravé par des lourdeurs administratives et des disparités territoriales considérables. Pourtant ce traitement qui doit être appliqué de manière hebdomadaire sur les plaies chroniques, est une avancée majeure de tout point de vue (diminution de la douleur, cicatrisation, autonomie accrue des patients) et dont l'efficacité est reconnue médicalement. Ainsi faute d'hospitalisation à domicile (HAD) disponible pour des mineurs, leur prise en charge à domicile peut rester à ce jour impossible. Même des jeunes enfants atteints par cette terrible maladie pâtissent de cette situation en effectuant des déplacements hebdomadaires à l'hôpital, cumulés avec d'autres rendez-vous médicaux, alors que leur situation pourrait être facilitée par une infirmière qui appliquerait ce médicament à domicile. Ces blocages administratifs et organisationnels sont contraires aux objectifs du 4e plan national maladies rares en matière de réduction des inégalités d'accès aux soins. Elle lui demande donc quelles mesures le Gouvernement entend prendre pour garantir, sur l'ensemble du territoire, un accès rapide et équitable à ce médicament, en simplifier les circuits de reconstitution et de rétrocession et faciliter, lorsque les conditions médicales le permettent, son administration au domicile des patients.